spot_imgspot_img

Fibrosi cistica: AIFA approva nuovi farmaci

Salute

La fibrosi cistica è una malattia genetica ereditaria che colpisce circa un bambino su 2500 nati. In Italia sono oltre 5000 i pazienti seguiti e registrati.

È una patologia multiorgano, che colpisce soprattutto l’apparato respiratorio e quello digerente, dovuta a un gene alterato, cioè mutato.

Le capacità intellettive sono perfettamente nella norma, così come l’aspetto fisico, per questo la fibrosi cistica viene definita la malattia invisibile.

Invisibile sì, ma purtroppo il gene alterato determina la produzione di muco molto denso, che chiude i bronchi e provoca così ripetute infezioni respiratorie, ostruisce il pancreas impedendo che gli enzimi pancreatici raggiungano l’intestino, ostacolando così la digestione e l’assimilazione dei cibi.

La novità in fatto di terapia è rappresentata dall’associazione di due farmaci: Kaftrio, una combinazione di tre principi attivi (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), e Kalydeco (ivacaftor). 

Dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, avvenuta il 3 luglio u.s., questi farmaci sono disponibili, a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’EMA (Agenzia Europea del Farmaco).

«Si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci. Grazie all’accordo raggiunto, il SSN metterà a disposizione in modo gratuito questo farmaco per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di beneficio», ha osservato il Direttore Generale di AIFA, Nicola Magrini.

Questa approvazione rappresenta un importante miglioramento nella prognosi della fibrosi cistica, molto attesa da parte dei pazienti affetti dalla patologia, in virtù del valore innovativo dei farmaci autorizzati.

spot_imgspot_img

Articoli correlati

spot_img

Ultimi articoli