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Fibrosi cistica: parere europeo positivo per nuova terapia

Salute

L’EMA ha espresso parere positivo per una terapia con Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento di persone affette da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni con particolari mutazioni.

Lo ha annunciato l’azienda Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

La fibrosi cistica è una malattia genetica grave che colpisce circa 6.000 persone in Italia, riducendone le aspettative di vita. È una patologia multiorganoche colpisce soprattutto l’apparato respiratorio e quello digerente ed è dovuta a una mutazione genetica (CFTR, Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator ) che determina la produzione di muco eccessivamente denso.

Il muco chiude i bronchi, portando a continue infezioni respiratorie, e ostruisce il pancreas, impedendo l’azione degli enzimi pancreatici, ostacolando la normale digestione e assimilazione del cibo.

I sintomi variano da persona a persona, ma in genere si osservano progressiva perdita della funzionalità polmonare, difficoltà digestive e carenze vitaminiche.

La malattia colpisce indifferentemente maschi e femmine e non dà nessuna manifestazione fisica o intellettiva. 

Perché si sviluppi, è necessario ereditare due alleli del gene CFTR difettosi, uno da ciascun genitore. 

«I risultati clinici relativi a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di combinazione con ivacaftor su persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni mostrano miglioramenti della funzione polmonare, miglioramenti significativi in altri parametri di valutazione, inclusa la qualità della vita dei pazienti», ha spiegato Marcus A. Mall, capo del dipartimento di pediatria, divisione di pneumologia, immunologia e medicina intensiva presso il Charité University Medical Center di Berlino. 

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